Onasemnogène Abéparvovec – monographie de la substance active

Propriétés pharmacologiques : L'onasemnogène abéparvovec est un produit de thérapie génique conçu pour introduire une copie fonctionnelle du gène codant pour la protéine de survie des motoneurones (SMN1) dans les cellules transduites pour traiter la cause principale monogénique de la maladie. Il est attendu qu'en fournissant une source alternative d'expression de la protéine SMN dans les motoneurones, il favorise la survie et...

Indications thérapeutiques : ONASEMNOGENE ABEPARVOVEC 20?000 Md de génomes de vecteur/ml sol p perf